(SeaPRwire) – Eine neue Gentherapie für eine ultraseltene Krankheit wird Großhandelskosten von 4,25 Millionen US-Dollar haben und damit zum teuersten Medikament der Welt werden.
Die einmalige Behandlung, , erhielt die US-Aufsichtsbehörde zur Korrektur der zugrunde liegenden Ursache einer Erbkrankheit namens früh einsetzender metachromatischer Leukodystrophie (MLD).
MLD ist eine tödliche Krankheit, bei der Säuglinge manchmal die Fähigkeit zu laufen und zu sprechen verlieren. Orchard Therapeutics sagte in einer Erklärung vom Mittwoch, dass der Preis des Medikaments „seinen klinischen, wirtschaftlichen und gesellschaftlichen Wert widerspiegelt“.
Die Kosten des Medikaments übertreffen die von Hemgenix von CSL Behring LLC, einer einmaligen Infusion gegen Hämophilie im Wert von 3,5 Millionen US-Dollar.
MLD betrifft etwa eins von 100.000 lebendgeborenen Kindern und weniger als 40 Kinder pro Jahr in den USA, so Orchard.
Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von Gentherapien, die darauf abzielen, die zugrunde liegenden genetischen Fehler zu korrigieren, die Erbkrankheiten verursachen. Es wurde kürzlich vom japanischen Arzneimittelhersteller Kyowa Kirin Co. gekauft.
Der Bereich der Gentherapie hat eine Debatte über seine hohen Preise ausgelöst. Pharmaunternehmen sagen, dass sie gerechtfertigt seien, weil die Behandlungen Patienten potenziell heilen und im Laufe der Zeit Einsparungen für das Gesundheitssystem generieren und andere gesellschaftliche Vorteile bieten könnten.
Pharmaunternehmen möchten auch die Kosten für die Entwicklung von Behandlungen decken, die oft auf kleine Bevölkerungsgruppen abzielen, was ihr Umsatzpotenzial einschränkt. Die Preisgestaltung hat jedoch Bedenken hinsichtlich der Belastung von Versicherern, insbesondere Medicaid, des Krankenversicherungsprogramms für die Armen, geweckt.
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