Die meisten Krebsmedikamente mit beschleunigter FDA-Zulassung wirken möglicherweise nicht

(SeaPRwire) –   Das beschleunigte Zulassungsprogramm der US-Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde FDA soll Patienten einen frühen Zugang zu vielversprechenden Medikamenten ermöglichen. Aber wie oft wirken diese Medikamente tatsächlich und verlängern sie das Leben der Patienten?

In einer neuen Studie fanden die Forscher heraus, dass die meisten gegen Krebs zugelassenen Medikamente mit beschleunigter Zulassung innerhalb von fünf Jahren keine solchen Vorteile aufweisen.

„Fünf Jahre nach der ersten beschleunigten Zulassung sollte man eine endgültige Antwort haben“, sagte Dr. Ezekiel Emanuel, ein Krebsspezialist und Bioethiker an der University of Pennsylvania, der nicht an der Forschung beteiligt war. „Tausende von Menschen erhalten diese Medikamente. Das scheint ein Fehler zu sein, wenn wir nicht wissen, ob sie wirken oder nicht.“

Das Programm wurde 1992 zur Beschleunigung des Zugangs zu HIV-Medikamenten geschaffen. Heute gehen 85% der beschleunigten Zulassungen an Krebsmedikamente.

Es ermöglicht der FDA, Medikamenten mit vielversprechenden ersten Ergebnissen bei der Behandlung von behindernden oder tödlichen Krankheiten eine frühe Zulassung zu erteilen. Im Gegenzug werden die Pharmaunternehmen erwartet, gründlichere Tests durchzuführen und bessere Nachweise zu erbringen, bevor sie die vollständige Zulassung erhalten.

Patienten erhalten früher Zugang zu Medikamenten, aber der Ausgleich bedeutet, dass einige der Medikamente nicht funktionieren. Es liegt an der FDA oder dem Pharmaunternehmen, enttäuschende Medikamente zurückzuziehen, und manchmal hat die FDA entschieden, dass weniger eindeutige Beweise für eine vollständige Zulassung ausreichend sind.

Die neue Studie ergab, dass zwischen 2013 und 2017 46 Krebsmedikamente eine beschleunigte Zulassung erhielten. Von diesen wurden 63% trotzdem in die reguläre Zulassung überführt, obwohl nur 43% in den Bestätigungstests einen klinischen Nutzen zeigten.

Die Forschung wurde in dem Journal of the American Medical Association veröffentlicht und am Sonntag auf der Jahrestagung der American Association for Cancer Research in San Diego diskutiert.

Es ist unklar, wie gut Krebspatienten die Unsicherheiten bei Medikamenten mit beschleunigter Zulassung verstehen, sagte Studienmitautor Dr. Edward Cliff von der Harvard Medical School.

„Wir stellen die Frage: Wird diese Unsicherheit den Patienten vermittelt?“, sagte Cliff.

Medikamente mit beschleunigter Zulassung können die einzige Option für Patienten mit seltenen oder fortgeschrittenen Krebserkrankungen sein, sagte Dr. Jennifer Litton vom MD Anderson Cancer Center in Houston, die nicht an der Studie beteiligt war.

Es sei wichtig, dass Ärzte die Beweislage sorgfältig erklären, sagte Litton.

„Es könnte die Schrumpfung des Tumors sein. Es könnte auch sein, wie lange der Tumor stabil bleibt“, sagte Litton. „Sie können die vorliegenden Daten präsentieren, aber Sie sollten keine Übertreibungen versprechen.“

Der Kongress hat das Programm kürzlich aktualisiert und der FDA mehr Befugnisse sowie einen gestrafften Prozess für den Rückzug von Medikamenten erteilt, wenn die Unternehmen ihren Verpflichtungen nicht nachkommen.

Die Änderungen ermöglichen es der Behörde, “die Zulassung für ein Medikament, das im Rahmen der beschleunigten Zulassung genehmigt wurde, wenn dies angemessen ist, schneller zurückzuziehen”, schrieb FDA-Sprecherin Cherie Duvall-Jones in einer E-Mail. Die FDA kann nun vorschreiben, dass eine Bestätigungsstudie bereits beim Erhalt der vorläufigen Zulassung läuft, was den Prozess beschleunigt, um zu überprüfen, ob ein Medikament wirkt, so Duvall-Jones.