Vesicure Therapeutics erzielt bemerkenswerte Fortschritte mit Exosomen, um die KRAS-Mutation zu beheben

(SeaPRwire) –   SUZHOU, China, 29. Januar 2024 — Die SiRNA-Technologie bietet eindeutige Vorteile gegenüber herkömmlichen Ansätzen und die Möglichkeit, praktisch jedes Gen gezielt anzusprechen. Diese Technologie hat sich als eine hervorragende Strategie zur Behandlung einer Vielzahl von Krankheiten erwiesen, darunter Krebs, Virusinfektionen und genetische Erkrankungen. In den USA wurden fünf siRNA-basierte Arzneimittel zugelassen, wobei mehrere Kandidaten klinische Studien für Erkrankungen wie COVID-19, HBV, Krebs und Diabetes durchlaufen.

Trotz vielversprechender Fähigkeiten erfordern siRNA-Arzneimittel effiziente und sichere Verabreichungssysteme, da die Clearance im Blutkreislauf und die begrenzte Gewebepenetration jenseits der Leber weiterhin große Herausforderungen darstellen. Vesicure Therapeutics, ein Biotech-Unternehmen aus Suzhou, China, hat kürzlich seine exosomenbasierte siRNA-Verabreichungsplattform in einer Proof-of-Concept-Studie eingeführt, indem es effizient Fracht an siRNA zum Zellüberleben geschleust hat, um das Tumorwachstum durch intratumorale (it) Injektion zu hemmen (BioRxiv: doi: ).

In einer neuen Studie hat Vesicure die Durchführbarkeit dieser Exosomen-siRNA-Technologie in Bezug auf die gezielte KRAS-Mutation in einem CDX-Mausmodell (Cell-derived Xenograft) erweitert (BioRxiv: doi: ). Die Daten zeigten, dass intravenös (iv) injizierte Exosomen in Tumoren angereichert waren. Diese „KRAS-siRNA-Träger“ zeigten eine hervorragende Tumorretention und Wachstumshemmung ohne signifikante Toxizität für Mäuse. Dieser Fortschritt markiert den Fortschritt bei der Entwicklung von Exosomen für die siRNA-Arzneimittelverabreichung außerhalb der Leber, um zuvor als nicht arzneimittelfähig erachtete Ziele anzusprechen und unerfüllte therapeutische Bedürfnisse zu befriedigen.

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